Técnicas de Edición de Acidos Nucléicos

CRISPR-Cas9 en la modificación genética de Fibrosis Quística

Tipo de Edición: ex vivo, células somáticas (fibroblastos)
Dirigido hacia: genes (corregir la mutación del gen CFTR)
Dirigido por: CRISPR-CAS9
Órgano a tratar: células epiteliales respiratorias
Vía de administración: Parenteral (intravenosa)
Resultados a corto plazo  Se demostró que la corrección de la mutación del gen CFTR había sido realizada con éxito al observar un incremento en las corrientes de cloruro. 

Resultados a mediano plazo: Se determinó que en las células corregidas se encuentra una modificación post tradicional que no estaba cuando el gen se encontraba mutado. Esta modificación resulta importante ya que permite que el CFTR se pueda adherir a la membrana plasmática, dado que, en ausencia de esta, la proteína permanece en el citoplasma, donde va a ser degradada.

Resultados a corto plazo: La evolución dirigida de CRISPR-Cas9 permitirá una mejora más refinada en la construcción de herramientas de próxima generación para promover innovaciones en cuanto a las técnicas de edición genómica.

 El sistema CRISPR-Cas se basa en dos componentes principales: un ARN guía (ARNg) y una nucleasa asociada a CRISPR (Cas). Disponible en: CRISPR/ Cas9 COMO HERRAMIENTA DE EDICIÓN GENÉTICA: LÍMITES ACTUALES Y APLICACIONES REALES. 2019 - Fernando Galán Galán (fernandogalangalan.com)

Referencia:

1. Castillo K. CRISPR-Cas9 en la modificación genética de Fibrosis Quística. CS [Internet]. 31 de enero de 2020 [citado 18 de febrero de 2024];4(1):Pág. 2-3. Disponible en: https://www.researchgate.net/publication/339038687_CRISPR-Cas9_en_la_modificacion_genetica_de_Fibrosis_Quistica